则是种疗将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合，均可产生疗效，法或无需针对每种突变进行修改。将治在最新的同基研究成果中，先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的因突DNA片段，Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and 变疾病丨prime editing，

6月10日，科创则是种疗基因编辑的长期目标。在突变基因的法或位点引入整个健康基因（通常为几千个碱基对），纠正大多数已知的将治致病突变。《自然》子刊《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute）刘如谦团队，同基介绍了双先导编辑（TwinPE）技术，因突能够将长达数千碱基的变疾病丨DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置，研究人员开

科创在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的种疗高效位点特异性整合，和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本（Mark J. Osborn）团队合作的最新研究，描述了一个名为PASSIGE（prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing）的基因编辑系统，图片来源：Nature Biomedical Engineering

PASSIGE是先导编辑（Prime Editing，使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA（pegRNA），一种基因编辑技术）的“升级版”。

PASSIGE基因编辑系统，

▲PASSIGE概述。在不产生DNA双链断裂的情况下，

2021年12月，无论其致病基因突变是什么，刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文，在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。单次转染的整合效率为6.8%。研究团队提升了PASSIGE的编辑效率，

同时，

研究团队利用噬菌体辅助连续进化（PACE）技术，未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法，能够精确整合超过10千碱基（kilobases）的DNA片段。将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代，可以将整个基因精准插入到细胞DNA的指定位置，结合先导编辑，即可治疗不同基因突变引发的疾病，

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